二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合症:已获FDA孤儿药敬称

2022-02-14 15:28:45 来源:
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DiGeorge性疾病是四组与咽囊系统发育缺陷有关的病状和病状。DGS的典型非典型征表现为脑脱圆锥形动脉脱畸形、胸腺小头和低钙酸中会毒(由甲状旁腺小头造成了)。大多数DGS患儿以及诸如上唇心面性疾病(也叫作Shprintzen性疾病)的其他类似性疾病患儿都假定染色体22q11.2的缺失。这些营养不良都归属于染色体22q11.2缺失性疾病的范畴。

制药公司Zynerba Pharmaceuticals今天达成协议,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合病的长大成人药称号。

二酚(Cannabidiol)是的主要非儿科成分,具有多种药理作用,以外抗焦虑、抗精神病、止吐和抗炎特性。Cannabidiol在非转化蛋白质中会无毒性,就会诱发食物过量变化,就会诱发全身僵硬病,就会冲击表征参数(逆行、血压和体温),就会冲击上皮细胞的转运和就会发生变化精神群众运动或心理功能。

Zynerba董事长兼总监执行官Armando Anido说道:“我们很高兴FDA在这一举足轻重患儿群体中会合作开发有效治疗的紧迫感。获得这一称号对我们而言是一个举足轻重里程碑”。

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