Blueprint的Ayvakit沦为美国首个获批治疗罕见胃肠道间质瘤突变的靶向疗法

2022-01-10 05:20:58 来源:

FDA周四宣布已准许Blueprint Medicines的Ayvakit（apritinib）治疗患有PDGFR-α核苷酸18变异的不能切除或转移性呼吸道泌尿系统肿（GIST）成年病患。FDA药品评估与研究中所心药理学办公室代理主任Richard Pazdur说道，带有PDGFR-alpha核苷酸18变异的GIST病患"对标准疗法无重排，"但Ayvakit获批将作为第一种专门从事用于治疗具该变异的GIST病患。该决定基于NAVIGATOR试验的结果，试验涉及43名携带PDGFR-alpha核苷酸18变异的GIST病患，包括38名PDGFR-alpha D842V变异的GIST病患。参加者每天口服一次Ayvakit，直到疾病进展或经常出现不能接纳的神经毒素。表明总体自发率（ORR）为84％，其中所7％超越仅仅自发，而77％超越部分自发。在具PDGFR-αD842V变异的病患亚组中所，ORR为89％，仅仅缓解和部分缓解并列8％和82％。FDA表明，虽然未超越重排的中所位持续等待时间，但有61％的核苷酸18变异的应答病患应答等待时间持续了六个月或更长等待时间。Blueprint首席运营官Kate Hiland表明："我们不仅在缩小方面发挥了重要关键作用，而且还使他们在长时间一段等待时间内持续保持无疾病进展。"该公司著手一周内在美国提供Ayvakit，该药物更进一步被FDA颁给了突破性疗法和孤儿药美誉。独有出处：®ion_id=6#axzz6AP5R7iB8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，刊文需准许后！