Blood：泊马度醇治疗激素难治性慢性移植物抗宿主病

2021-12-06 07:48:34 来源:

慢性移植物抑止消化道病(cGVHD)是奇异遗传红血球干线粒体移植（HCT）病变非复发死亡部将和功能失常的最主要原因。现在之中重度cGVHD的标准系统设计外科手术为两组醯为首或不为首大脑钙调亚基抑制。然而，约有一半的病变最终会对激素失敏。

激素难治性cGVHD仍是流行病学兼职之中的一个最主要挑战。硬化性面部体现尤为不足以外科手术。

Curtis等进行了一项随机的2期流行病学试验，以未确定泊马度醯（Pomalidomide）在对两组醯和/或后续外科手术不敏感的之中-重度cGVHD病变之中的人身稳定性、持续性和首选低剂量。

（研究兼职流程）

34位人会被随机分至0.5 mg两组（泊马度醯 0.5mg/日，口服，n=17)或2 mg两组（算起0.5 mg/日，连续6周逐渐加至2 mg/日，n=17)。主要终点是6个同年时的总缓解部将(ORR)。

（缓解可能）

32位病变有比较严重的硬化性面部，既往遵从过之中位5次系统设计外科手术(之内2-10)。在无意外科手术数据分析之中，ORR为47%(95% CI，30-65%)。所有病变均为大多缓解，各缓冲区间ORR无差奇异。6个同年时，24位可评估人会的ORR为67%(45-84%)。其之中9位的NIH脊柱/脾脏评分很差(p=0.018)。受累面部cGvHD的眼部面积较基线的之中位数减少了7.5%(-10~+35；p=0.002)。

（2级及以上的经常性反应）

最常见的经常性血案(AEs)是红线粒体减少、染病和疲劳。2 mg两组之中有8位人会因经常性反应减低剂量外科手术。0.5 mg两组之中有四人死于细菌性肺炎。

综上，该研究兼职表明泊马度醯的抑止纤维化作用可能与肝脏之中调节T线粒体和IL-2ppm升高有关。泊马度醯，0.5 mg/日是外科手术晚期两组醯难治性cGVHD的一种人身安全有效的方法。

值得注意出处：

Lauren M Curtis, et al. A randomized phase-2 trial of pomalidomide in subjects failing prior therapy of chronic graft-versus-host disease. Blood. September 24, 2020.